Por activa y por pasiva. Durante los últimos años, no nos hemos cansado de repetir que CRISPR era una absoluta revolución tecnológica que abría las puertas a cosas que hace menos de una década eran inconcebibles en genética y biomedicina. El ejemplo más paradigmático quizás sea el cáncer. Sobre el papel, el «bisturí genético» podía usarse para ayudar al sistema inmune del paciente a atacar a las células cancerígenas llevando un (gigantesco) paso más allá los buenos resultados que las terapias con células T llevan años ofreciendo.
Sin embargo, la verdad es que todo era un gran misterio. Nadie sabía si las aplicaciones de CRISPR-Cas9 serían toleradas o podía generar problemas serios; nadie sabía si las células editadas con estas tecnologías sobrevivirían en el cuerpo humano o tenderían a desaparecer. La noticia es que ya tenemos una respuesta: una respuesta provisional, preliminar y limitada, pero seguramente sea la mejor respuesta de la semana.
Un pequeño paso para CRISPR, pero…
NCIY es que cuando hace unos meses se empezó a hablar sobre esto, todos los expertos llamaron a la calma. Pero los datos de la primera prueba norteamericana de edición genética CRISPR en pacientes con cáncer avanzado muestra que los pacientes no experimentaron efectos secundarios negativos y que las células T modificadas persistieron en sus cuerpos durante meses. La investigación está en fase 1, pero todo sugiere que la edición genética es un enfoque seguro y factible: CRISPR parece ser una herramienta muy potente para mejorar la capacidad natural de las células inmunitarias humanas para combatir el cáncer.
Edward A. Stadtmauer y su equipo han seleccionado a tres pacientes de 60 años con cánceres avanzados que no habían respondido a los tratamientos estándar. En primer lugar, extrajeron linfocitos T de la sangre de los pacientes y utilizaron CRISPR para fortalecer su capacidad de respuesta inmunitaria. A continuación, usando un virus, los investigadores «enseñaron» a las células T a atacar una proteína típica en las células cancerosas, la NY-ESO-1. Para acabar, infundieron nuevamente las células en los pacientes y monitorizaron su eficacia.
La buena noticia, como decía, es que no se produjeron efectos secundarios relacionados con la toxicidad y las células T modificadas siguieron en el cuerpo de los pacientes hasta 9 meses después del tratamiento. La mala noticia es que aún queda mucho por investigar. Cuando hablo de respuesta «provisional, preliminar y limitada» es porque, al tratarse de un ensayo en Fase 1, «la gran pregunta que queda sin respuesta en este estudio es si las células T modificadas genéticamente son efectivas contra el cáncer avanzado«.
Eso tendrá que esperar a futuras pruebas. No obstante, lo que sí parece claro es que «estos hallazgos ofrecen al campo de la ingeniería celular una guía para la producción segura y para la administración no inmunogénica de células somáticas genéticamente modificadas». Es decir, sienta las bases tecnológicas para que CRISPR empiece, definitivamente, a salir de los laboratorios y a llegar a las clínicas de todo el mundo.